Nos próximos dias, o Senado instalará uma subcomissão dedicada exclusivamente a encontrar soluções para as pessoas que sofrem de doenças raras. Nela, serão realizados debates com ONGs, médicos, cientistas, representantes da indústria farmacêutica e autoridades da saúde pública em busca de medidas que amenizem o sofrimento dos doentes.

As doenças raras formam um grupo bastante heterogêneo, cada uma com características muito próprias. O que as une são a baixa prevalência individual (daí o adjetivo “raras”). E o fato de serem crônicas, progressivas, degenerativas e incapacitantes. A grande maioria não tem cura. Em muitos casos, existem tratamentos que garantem o bem-estar e aumentam a sobrevida dos pacientes.

Para ser enquadrada como rara, a doença não pode atingir mais do que duas pessoas a cada grupo de 3 mil indivíduos. Como comparação, o diabetes (que não é raro) afeta hoje 230 brasileiros a cada grupo de 3 mil.

Doenças raras no Brasil

No Brasil, o grande problema que os pacientes enfrentam é o despreparo do Sistema Único de Saúde (SUS) para atendê-los. Quase não existem centros especializados no diagnóstico e no tratamento das doenças raras. Boa parte dos médicos desconhece essas enfermidades (o que leva a diagnósticos tardios, tratamentos equivocados e mortes evitáveis) e a rede pública de saúde distribui poucos remédios específicos.

A nova subcomissão funcionará dentro da Comissão de Assuntos Sociais (CAS) e terá 12 meses para concluir seus trabalhos. Quem pediu sua criação foi a senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP).

Em pronunciamento, senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP) à bancada.
Foto: Pedro França/Agência Senado

Um universo grande de pessoas acompanhará com expectativa os debates da subcomissão do Senado. De acordo com a Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), 13 milhões de brasileiros sofrem de alguma doença rara. O número equivale ao dobro da população da cidade do Rio de Janeiro.

Dado esse contingente, o termo “raras” pode soar contraditório. Não é. Existem 8 mil enfermidades diferentes que podem ser classificadas assim. Cada uma, tomada de forma isolada, de fato afeta um número relativamente pequeno de indivíduos. Quando todas as doenças são somadas, os pacientes no Brasil chegam a 6,2% da população brasileira.

Exemplos de doenças raras

Entre as doenças raras, possivelmente as mais conhecidas são o lúpus, que obrigou a cantora americana Selena Gomez a submeter-se a um transplante de rim; a esclerose múltipla, que afastou a atriz Claudia Rodrigues da TV, e a esclerose lateral amiotrófica (ELA), que levou à cadeira de rodas e depois matou o físico britânico Stephen Hawking.

O cientista Stephen Hawking, que sofria de ELA (foto: Wikipedia)

Outras enfermidades desse grupo são a acromegalia, a doença de Crohn, a doença falciforme, a fenilcetonúria, a fibrose cística e a síndrome de Guillain-Barré.

São doentes esquecidos. Se os pacientes que sofrem de doenças de maior prevalência já encontram dificuldades gigantescas para conseguir tratamento no SUS, os pacientes que têm doenças raras enfrentam cem vezes mais obstáculos — afirma a presidente a presidente da Associação de Familiares Amigos e Portadores de Doenças Graves, Maria Cecília de Oliveira.

Em 2017 e 2018, o Senado abrigou a primeira subcomissão dedicada às doenças raras. A sua grande vitória foi a aprovação do PLC 56/2016, que prevê a criação da Política Nacional de Doenças Raras. O projeto, original da Câmara, foi reenviado para os deputados. Se eles o aprovarem, a sua transformação em lei só dependerá da sanção do presidente da República.

É justamente a garantia de uma lei que pacientes e seus familiares almejam. O país até  dispõe de uma política para as pessoas com doenças raras. Mas as entidades de pacientes não estão satisfeitas com a norma, que data de 2014. Primeiro, porque nunca foi executada em sua plenitude —  principalmente por falta de dinheiro. Depois, porque está prevista numa portaria do Ministério da Saúde e, como tal, não tem força de lei. Pode ser abandonada a qualquer momento.

A nova subcomissão ouvirá os diversos atores envolvidos na questão, que terão as audiências públicas no Senado como tribuna para, numa frente, narrar suas dificuldades cotidianas e tentar sensibilizar a opinião pública e, em outra frente, sugerir ajustes no projeto de lei que está na Câmara e pressionar o governo a colocar a portaria do Ministério da Saúde em prática.

Locais de tratamento para doenças raras

Atualmente, o Brasil conta com apenas sete serviços públicos de saúde que lidam com doenças raras. Não existe, portanto, uma rede nacional de atenção aos pacientes. Se todo o contingente procurasse os serviços existentes, cada um teria que atender a mais de 1,8 milhão de doentes. Nem mesmo a cidade de São Paulo, principal referência em saúde no país, dispõe de uma unidade especializada.

As unidades especializadas fazem falta não apenas para o tratamento, mas também para o diagnóstico. Como a maior parte das doenças raras tem origem genética, elas podem ser detectadas precocemente. Quanto mais cedo se inicia o tratamento, melhores são as perspectivas para o doente.

O drama das doenças raras já foi transposto para a tela do cinema algumas vezes. O filme americano Óleo de Lorenzo, 1992, é um dos exemplos marcantes. A película recebeu duas indicações para o Oscar, conta a história real de um casal que, em meados da década de 1980, tenta descobrir por conta própria um remédio que cure seu filho, Lorenzo Odone, de uma doença rara e letal chamada adrenoleucodistrofia (ALD). Os pais acabam desenvolvendo o óleo de Lorenzo, uma fórmula que ameniza os sintomas da enfermidade.

Foi nessa época, em 1983, que os Estados Unidos se tornaram os pioneiros na criação de uma política púbica para as doenças raras, com a criação de uma lei de estimula para o desenvolvimento de medicamentos específicos.

Óleo de Lorenzo: drama sobre casal que busca cura para filho com doença rara
No Brasil, que adotou sua política três décadas depois dos norte-americanos, os pacientes têm dificuldades para obter os remédios. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) costuma ser lenta para liberar a utilização desses medicamentos no país e, depois disso, o Ministério da Saúde demora para incluí-los nas farmácias do SUS. O medicamento Aldurazyme, por exemplo, que é usado no tratamento da mucopolissacaridose, ganhou o registro da Anvisa em 2005, só foi incorporado pelo SUS em 2017 e até hoje não começou a ser distribuído.

Além disso, eles costumam ser muito caros. Um ano de tratamento de um único paciente com atrofia muscular espinhal (AME), por exemplo, custa R$ 1,3 milhão por ano. Os preços se explicam pela baixa demanda típica das doenças raras e pelos custos envolvidos nas pesquisas.

“Não é justo que nós tenhamos que pagar para viver”, disse, numa audiência pública na CAS em março, a estudante Laissa Polyana, que tem 12 anos e sofre de AME.

Como resultado, muitos pacientes recorrem à Justiça para conseguir os remédios gratuitamente. Isso é ruim para eles, que podem morrer por não receber o tratamento a tempo, e também para o poder público, que, ao fazer compras isoladas e urgentes, fica sem poder de negociação com os laboratórios farmacêuticos. Por ano, o Ministério da Saúde gasta mais de R$ 1 bilhão para atender a ordens judiciais desse tipo.

Ministério da saúde

Procurado pela Agência Senado, o Ministério da Saúde informou que, desde a assinatura da portaria de 2014, foram incorporados à rede pública 22 medicamentos para tratamento de doenças raras e 19 exames para diagnóstico. Ainda de acordo com o ministério, o SUS conta com 40 protocolos clínicos para essas enfermidades, e outros 11 estão em elaboração.

O comprometimento político é visto como um ingrediente essencial para lidar com a delicada fronteira humana das doenças raras e  para solucionar o problema da judicialização de tratamentos, questão que vem sendo debatida no Senado. Em abril, o ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta, formalizou no Plenário da Casa a inclusão de um remédio para o tipo 1 da AME nas farmácias do SUS. Na ocasião, o presidente da Comissão de Assuntos Sociais (CAS), senador Romário (Pode-RJ), mostrou-se otimista com os efeitos que  a disponibilização do medicamento pelo SUS vai gerar em termos da qualidade de vida aos pacientes e suas famílias:

“O medicamento Spinraza traz esperança. Infelizmente não vamos conseguir curar definitivamente essas pessoas, mas, com essa portaria, vamos poder ajudar a levar qualidade de vida e diminuir as dores desses pacientes”.

Entretanto, segundo o presidente do Senado, Davi Alcolumbre, presente à assinatura,  a união entre os Poderes da República e a sociedade civil permitiu resolver um problema que afligia milhares de brasileiros. “Esta reunião no Plenário do Senado é um fato histórico e inédito. É em reuniões como esta, com todos unidos (o Poder Executivo, o Poder Legislativo e a sociedade abraçada e irmanada), que conseguimos juntos resolver esse problema”, disse.

Projetos de Lei

Todavia, antre os projetos em estudo no Senado que beneficiam os pacientes de doenças raras, estão o PL 682/2019, do senador Flávio Arns (Rede-PR), que prevê benefícios fiscais para o contribuinte do Imposto de Renda que tenha dependente acometido por doença rara, o PLS 203/2018, do ex-senador Antonio Carlos Valadares, que prevê um registro especial temporário para medicamentos usados no tratamento de doenças raras, e o PLS 56/2017, da senadora Rose de Freitas (Pode-ES), que autoriza a importação de remédios estrangeiros para doenças raras desde que legalizados no país de origem. O PLS 415/2015, do ex-senador Cassio Cunha Lima, torna obrigatória a definição em regulamento e a divulgação do indicador ou parâmetro de custo-efetividade utilizado na análise das solicitações de incorporação de tecnologia utilizadas em tratamentos.

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Fonte: Agência Senado

Senadores querem política pública para paciente com doenças raras

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